2026年中國(guó)骨髓纖維化藥物行業(yè)發(fā)展背景、市場(chǎng)規(guī)模、產(chǎn)品獲批情況及發(fā)展趨勢(shì)展望：患病人數(shù)不斷增加，對(duì)相關(guān)藥物需求增加，國(guó)產(chǎn)仿制藥競(jìng)爭(zhēng)升溫[圖]

內(nèi)容概況：雖然骨髓纖維化屬于罕見(jiàn)病，但其影響深遠(yuǎn)，特別是對(duì)老年患者群體。這個(gè)病多發(fā)于中老年人，尤其是50歲以上的人群中更為常見(jiàn)，男性的發(fā)病率略高于女性。隨著年齡的增加，患病風(fēng)險(xiǎn)也顯著上升。在人口老齡化加劇背景下，我國(guó)骨髓纖維化患病人數(shù)不斷增加，到2025年已超6.7萬(wàn)人，對(duì)相關(guān)藥物需求也隨之增加。隨著醫(yī)學(xué)研究不斷進(jìn)步，骨髓纖維化的藥物治療取得了很大進(jìn)展，一線和二線藥物在實(shí)際治療中發(fā)揮著重要作用。近年來(lái)，全球骨髓纖維化藥物行業(yè)市場(chǎng)規(guī)模不斷擴(kuò)大，由2020年的16億美元增長(zhǎng)至2025年的34億美元，期間實(shí)現(xiàn)年復(fù)合增長(zhǎng)率16.3%。其中美國(guó)為最大的骨髓纖維化藥物市場(chǎng)，2025年占據(jù)了全球51%的市場(chǎng)，這一領(lǐng)先地位由人口結(jié)構(gòu)、醫(yī)療體系、創(chuàng)新生態(tài)與醫(yī)保政策等多重因素共同驅(qū)動(dòng)。在中國(guó)，骨髓纖維化的患者數(shù)量并不龐大，相關(guān)藥物市場(chǎng)規(guī)模也較小，但整體呈增長(zhǎng)態(tài)勢(shì)。數(shù)據(jù)顯示，2025年中國(guó)骨髓纖維化藥物行業(yè)市場(chǎng)規(guī)模約為3億美元，占全球總規(guī)模的9%。未來(lái)，隨著經(jīng)濟(jì)發(fā)展、老齡化加劇、醫(yī)療技術(shù)進(jìn)步及居民醫(yī)療保健支出意愿增強(qiáng)，骨髓纖維化藥物市場(chǎng)規(guī)模將保持增長(zhǎng)態(tài)勢(shì)，預(yù)計(jì)到2030年中國(guó)市場(chǎng)規(guī)模有望達(dá)10億美元。JAK-STAT信號(hào)通路紊亂是骨髓纖維化的核心致病因素，因此，以蘆可替尼為代表的JAK-STAT信號(hào)途徑抑制劑（JAKi）是MF治療的主要藥物。截至2025年末，全球已有五種商業(yè)化JAK抑制劑獲批用于骨髓纖維化治療，分別為蘆可替尼（Incyte/諾華）、菲卓替尼（BMS）、帕克替尼（Sobi）、莫洛替尼（gsk）、鹽酸吉卡昔替尼（澤璟生物）。蘆可替尼單一療法仍然是目前的標(biāo)準(zhǔn)治療方法。磷酸蘆可替尼片自2011年11月在美國(guó)首次獲批以來(lái)，該產(chǎn)品在全球市場(chǎng)快速放量，穩(wěn)居血液疾病領(lǐng)域的重要地位。在此背景下，磷酸蘆可替尼片國(guó)產(chǎn)仿制競(jìng)爭(zhēng)升溫，2024年，成都苑東生物制藥率先拿下首仿，隨后青峰醫(yī)藥與南京正科醫(yī)藥同日獲批，2026年1月，山東新時(shí)代藥業(yè)的獲批，使其成為國(guó)內(nèi)第4家生產(chǎn)該品種的企業(yè)，國(guó)產(chǎn)替代進(jìn)程明顯提速。

相關(guān)企業(yè)：北京諾華制藥有限公司、江西科睿藥業(yè)有限公司、南京正科醫(yī)藥股份有限公司、山東新時(shí)代藥業(yè)有限公司、北京福元醫(yī)藥股份有限公司、浙江海正藥業(yè)股份有限公司、齊魯制藥有限公司、青島國(guó)信制藥有限公司、正大天晴藥業(yè)集團(tuán)股份有限公司、上海創(chuàng)諾制藥有限公司、華東醫(yī)藥（西安）博華制藥有限公司、杭州中美華東制藥有限公司

關(guān)鍵詞：骨髓纖維化治療藥物、骨髓纖維化藥物發(fā)展背景、骨髓纖維化藥物市場(chǎng)規(guī)模、骨髓纖維化藥物產(chǎn)品獲批情況、骨髓纖維化藥物發(fā)展趨勢(shì)

一、骨髓纖維化藥物行業(yè)相關(guān)概述

骨髓纖維化(myelofibrosis，MF )簡(jiǎn)稱髓纖，是血液系統(tǒng)中相對(duì)罕見(jiàn)的一種BCL-ABL1融合基因陰性的骨髓增生性腫瘤，由于骨髓造血組織中成纖維細(xì)胞異常增殖，網(wǎng)狀蛋白和膠原的異常沉積而嚴(yán)重影響骨髓造血功能，臨床中以貧血、肝脾腫大、全身癥狀（乏力、盜汗、體重減輕、發(fā)熱、骨痛等）為特征。骨髓纖維化的年發(fā)病率為0.1/10萬(wàn)-1/10萬(wàn)，發(fā)病年齡多在50-70歲之間，也可見(jiàn)于嬰幼兒，男性略高于女性，發(fā)病與季節(jié)無(wú)明顯相關(guān)。而根據(jù)起病緩急及病程長(zhǎng)短，分為急性骨髓纖維化和慢性骨髓纖維化；根據(jù)發(fā)病原因是否明確或是否存在明確誘因，又可將其分為原發(fā)性骨髓纖維化和繼發(fā)性骨髓纖維化，其中原發(fā)性骨髓纖維化曾被稱為“骨髓硬化癥“、“骨髓纖維化伴骨髓化生”或“原因不明的髓樣化生”，起病緩慢，是一種以貧血、脾臟顯著腫大、外周血中出現(xiàn)幼粒細(xì)胞、幼紅細(xì)胞、淚滴狀細(xì)胞以及CD34+細(xì)胞增多，骨髓穿刺呈干抽現(xiàn)象，骨髓纖維化、骨硬化為特點(diǎn)的骨髓增生性疾病，繼發(fā)性骨髓纖維化往往具有明確的原發(fā)疾病，如急慢性白血病，多發(fā)性骨髓瘤或轉(zhuǎn)移癌等，在此基礎(chǔ)上導(dǎo)致骨髓受累，纖維組織增生，造血功能受損而發(fā)病。相較于原發(fā)性骨髓纖維化而言，繼發(fā)性骨髓纖維化的髓外造血表現(xiàn)和造血功能異常的程度往往較輕。

病理學(xué)上，骨髓纖維化分為早期、中期、晚期。具體而言，早期主要特點(diǎn)是患者外周血細(xì)胞增多，骨髓像檢查三系均增高，其中以巨核細(xì)胞增生最為明顯，造血細(xì)胞占70%以上；骨髓伴有輕度的纖維化，網(wǎng)狀纖維增多，脂肪空泡消失，骨髓基質(zhì)主要由可溶性膠原蛋白組成。中期，三系中巨核細(xì)胞可見(jiàn)增生，造血細(xì)胞大約占30%；骨髓纖維組織進(jìn)一步增生。晚期，為骨髓纖維化的終末期，三系中僅可見(jiàn)少量的巨核細(xì)胞，其他兩系細(xì)胞均明顯減少；骨髓以骨小梁增生為主，會(huì)出現(xiàn)骨髓腔變窄。

相關(guān)報(bào)告：智研咨詢發(fā)布的《中國(guó)骨髓纖維化藥物行業(yè)市場(chǎng)現(xiàn)狀調(diào)查及投資潛力研判報(bào)告》

二、骨髓纖維化藥物行業(yè)發(fā)展背景

雖然骨髓纖維化屬于罕見(jiàn)病，但其影響深遠(yuǎn)，特別是對(duì)老年患者群體。這個(gè)病多發(fā)于中老年人，尤其是50歲以上的人群中更為常見(jiàn)，男性的發(fā)病率略高于女性。隨著年齡的增加，患病風(fēng)險(xiǎn)也顯著上升。在人口老齡化加劇背景下，我國(guó)骨髓纖維化患病人數(shù)不斷增加，到2025年已超6.7萬(wàn)人，對(duì)相關(guān)藥物需求也隨之增加。且由于骨髓纖維化發(fā)病隱匿且癥狀多樣，很多患者在確診時(shí)已經(jīng)進(jìn)入了中晚期，晚期的骨髓纖維化更會(huì)顯著影響患者的生活質(zhì)量。

骨髓纖維化目前仍無(wú)法根治，治療主要由預(yù)后分層和患者的臨床癥狀決定，整體手段較為有限。治療MF的目標(biāo)主要是緩解癥狀、延緩疾病進(jìn)展并提高患者的生活質(zhì)量。在JAK抑制劑出現(xiàn)之前，臨床多采用羥基脲、糖皮質(zhì)激素、雄激素（如達(dá)那唑）、免疫調(diào)節(jié)劑（如沙利度胺、來(lái)那度胺）等進(jìn)行對(duì)癥治療，但效果十分有限，無(wú)法很好地緩解患者的脾臟腫大和體質(zhì)性癥狀。目前，針對(duì)MF的治療藥物眾多，涵蓋一線、二線用藥，同時(shí)還有一些處于研究階段的新型藥物，為患者帶來(lái)了更多的希望。在治療骨髓纖維化的戰(zhàn)場(chǎng)上，JAK抑制劑絕對(duì)是當(dāng)之無(wú)愧的主力部隊(duì)。

三、骨髓纖維化藥物行業(yè)市場(chǎng)現(xiàn)狀

1、市場(chǎng)規(guī)模

隨著醫(yī)學(xué)研究不斷進(jìn)步，骨髓纖維化的藥物治療取得了很大進(jìn)展，一線和二線藥物在實(shí)際治療中發(fā)揮著重要作用。近年來(lái)，全球骨髓纖維化藥物行業(yè)市場(chǎng)規(guī)模不斷擴(kuò)大，由2020年的16億美元增長(zhǎng)至2025年的34億美元，期間實(shí)現(xiàn)年復(fù)合增長(zhǎng)率16.3%。其中美國(guó)為最大的骨髓纖維化藥物市場(chǎng)，2025年占據(jù)了全球51%的市場(chǎng)，這一領(lǐng)先地位由人口結(jié)構(gòu)、醫(yī)療體系、創(chuàng)新生態(tài)與醫(yī)保政策等多重因素共同驅(qū)動(dòng)。

在中國(guó)，骨髓纖維化的患者數(shù)量并不龐大，相關(guān)藥物市場(chǎng)規(guī)模也較小，但整體呈增長(zhǎng)態(tài)勢(shì)。數(shù)據(jù)顯示，2025年中國(guó)骨髓纖維化藥物行業(yè)市場(chǎng)規(guī)模約為3億美元，占全球總規(guī)模的9%。未來(lái)，隨著經(jīng)濟(jì)發(fā)展、老齡化加劇、醫(yī)療技術(shù)進(jìn)步及居民醫(yī)療保健支出意愿增強(qiáng)，骨髓纖維化藥物市場(chǎng)規(guī)模將保持增長(zhǎng)態(tài)勢(shì)，預(yù)計(jì)到2030年中國(guó)市場(chǎng)規(guī)模有望達(dá)10億美元。

2、產(chǎn)品獲批情況

JAK-STAT信號(hào)通路紊亂是骨髓纖維化的核心致病因素，因此，以蘆可替尼為代表的JAK-STAT信號(hào)途徑抑制劑（JAKi）是MF治療的主要藥物。截至2025年末，全球已有五種商業(yè)化JAK抑制劑獲批用于骨髓纖維化治療，分別為蘆可替尼、菲卓替尼、帕克替尼、莫洛替尼、鹽酸吉卡昔替尼。其主要區(qū)別在于根據(jù)MF確診時(shí)基線血小板水平及血紅蛋白水平，針對(duì)不同人群進(jìn)行治療。

磷酸蘆可替尼片原研企業(yè)為美國(guó)Incyte，是一種選擇性抑制JAK1/2 通路的口服小分子靶向藥，主要用于原發(fā)性血小板增多癥、骨髓纖維化、真性紅細(xì)胞增多癥、移植物抗宿主病等血液系統(tǒng)疾病的治療。在國(guó)內(nèi)，原研產(chǎn)品于2017年3月以商品名“捷恪衛(wèi)”上市。2019年8月，BMS的菲卓替尼和艾伯維的烏帕替尼同日獲FDA批準(zhǔn)上市，這標(biāo)志著對(duì)JAK家族具有選擇性的第二代JAK抑制劑正式到來(lái)。帕克替尼由美國(guó)CTIBioPharma公司研發(fā)，瑞典Sobi公司參與生產(chǎn)或推廣。2022年2月，帕克替尼經(jīng)美國(guó)食品藥品監(jiān)督管理局（FDA）批準(zhǔn)上市，用于治療血小板計(jì)數(shù)低于50×10?/L的成人中危或高危原發(fā)性或繼發(fā)性（真性紅細(xì)胞增多癥后或原發(fā)性血小板增多癥后）骨髓纖維化患者。2023年9月，GSK宣布FDA已批準(zhǔn)莫洛替尼上市，用于治療中度或高風(fēng)險(xiǎn)骨髓纖維化，包括原發(fā)性骨髓纖維化或繼發(fā)性骨髓纖維化成人貧血患者。2025年9月，國(guó)家藥品監(jiān)督管理局批準(zhǔn)蘇州澤璟生物制藥股份有限公司申報(bào)的1類創(chuàng)新藥鹽酸吉卡昔替尼片（商品名：澤普平），該藥用于中?；蚋呶Ｔl(fā)性骨髓纖維化（PMF）、真性紅細(xì)胞增多癥繼發(fā)性骨髓纖維化（PPV-MF）和原發(fā)性血小板增多癥繼發(fā)性骨髓纖維化（PET-MF）的成人患者，治療疾病相關(guān)脾腫大或疾病相關(guān)癥狀。該藥品上市為患者提供了新的治療選擇。

蘆可替尼單一療法仍然是目前的標(biāo)準(zhǔn)治療方法。磷酸蘆可替尼片自2011年11月在美國(guó)首次獲批以來(lái)，該產(chǎn)品在全球市場(chǎng)快速放量，穩(wěn)居血液疾病領(lǐng)域的重要地位。在此背景下，磷酸蘆可替尼片國(guó)產(chǎn)仿制競(jìng)爭(zhēng)升溫，2024年，成都苑東生物制藥率先拿下首仿，隨后青峰醫(yī)藥與南京正科醫(yī)藥同日獲批，2026年1月，山東新時(shí)代藥業(yè)的獲批，使其成為國(guó)內(nèi)第4家生產(chǎn)該品種的企業(yè)，國(guó)產(chǎn)替代進(jìn)程明顯提速。

四、骨髓纖維化藥物行業(yè)發(fā)展趨勢(shì)

盡管JAK抑制劑的問(wèn)世大大改善了MF患者預(yù)后，但其臨床應(yīng)用局限性逐漸凸顯，已步入瓶頸期。目前，相當(dāng)大比例的患者在接受JAK抑制劑蘆可替尼治療過(guò)程中會(huì)出現(xiàn)耐藥或不耐受。與此同時(shí)，越來(lái)越多的研究顯示，“炎癥反應(yīng)”是MF發(fā)生發(fā)展的關(guān)鍵環(huán)節(jié)。因此，近年來(lái)的研究熱點(diǎn)聚焦于針對(duì)JAK抑制劑耐藥或不耐受人群，通過(guò)更強(qiáng)效的聯(lián)合方案深度抑制炎癥反應(yīng)，以追求更卓越的脾臟回縮與癥狀緩解。展望未來(lái)，針對(duì)炎癥反應(yīng)關(guān)鍵環(huán)節(jié)的聯(lián)合策略將是研究熱點(diǎn)，有望讓更多患者實(shí)現(xiàn)深度緩解和更高質(zhì)量的生存，同時(shí)，也為患者提供更多后續(xù)治療選擇。同時(shí)，近年來(lái)研究者發(fā)現(xiàn)，除了JAK-STAT通路之外，其他信號(hào)通路，如BCL-2、BET、PI3K和XPO-1的異常也可能在原發(fā)性骨髓纖維化的病因及耐藥機(jī)制中占重要地位，因此這類通路的靶向藥物也正在迅速崛起，有望突破現(xiàn)有治療局限，實(shí)現(xiàn)疾病修飾。在行業(yè)競(jìng)爭(zhēng)方面，除已有四家企業(yè)磷酸蘆可替尼片仿制藥獲批外，還有江西科倫藥業(yè)、齊魯制藥、正大天晴藥業(yè)集團(tuán)等十余家藥企已提交磷酸蘆可替尼片的4類仿制申請(qǐng)，均處于審評(píng)審批階段。這意味著，未來(lái)兩年內(nèi)，該品種的國(guó)產(chǎn)競(jìng)爭(zhēng)者數(shù)量或?qū)⒋蠓黾?，市?chǎng)將進(jìn)入“多強(qiáng)競(jìng)爭(zhēng)”階段，價(jià)格壓力與渠道多元化將逐步顯現(xiàn)，國(guó)產(chǎn)產(chǎn)品有望在醫(yī)保談判與集采中展現(xiàn)成本優(yōu)勢(shì)，從而加快對(duì)原研市場(chǎng)份額的替代進(jìn)程。

以上數(shù)據(jù)及信息可參考智研咨詢（rainbowgiftswholesale.com）發(fā)布的《中國(guó)骨髓纖維化藥物行業(yè)市場(chǎng)現(xiàn)狀調(diào)查及投資潛力研判報(bào)告》。智研咨詢是中國(guó)領(lǐng)先產(chǎn)業(yè)咨詢機(jī)構(gòu)，提供深度產(chǎn)業(yè)研究報(bào)告、商業(yè)計(jì)劃書(shū)、可行性研究報(bào)告及定制服務(wù)等一站式產(chǎn)業(yè)咨詢服務(wù)。您可以關(guān)注【智研咨詢】公眾號(hào)，每天及時(shí)掌握更多行業(yè)動(dòng)態(tài)。